Инструкция: Вилтепсо

Препарат Вилтепсо показан для применения у взрослых и детей в возрасте от 4 до 18 лет для

лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у пациентов с мутацией гена дистрофина

(DMD), у которых генетическое тестирование подтвердило наличие мутации гена дистрофина

(например, мутации экзонов 43–52, 45–52, 47–52, 48–52, 49–52, 50–52, 52), поддающиеся

лечению путем пропуска 53 экзона, с момента постановки диагноза.

Поскольку МДД является Х-сцепленной патологией, то есть встречается преимущественно

у пациентов мужского пола, целесообразность применения у женщин не установлена.

Способ действия препарата Вилтепсо

Препарат Вилтепсо предназначен для связывания с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина, что

приводит к исключению этого экзона во время формирования мРНК у пациентов с

генетическими мутациями, которые поддаются лечению путем пропуска экзона 53 (экзон –

это часть гена, несущая информацию о конкретном белке). Пропуск экзона 53 предназначен

для обеспечения производства усеченного внутри, но функционального белка дистрофина у

пациентов с генетическими мутациями, которые поддаются пропуску экзона 53.

Механизм действия Вилтепсо заключается в “сокрытии” 53 экзона, заставляя клетки обходить

этот экзон. Это позволяет оставшейся части гена правильно участвовать в построении белка

дистрофина. В результате создаётся укороченная, но функционирующая версия белка.

Инфузия Вилтепсо (вилтоларсена) помогает организму вырабатывать дистрофин. Дистрофин

– это белок, содержащийся в мышечных клетках. Дистрофин помогает укрепить и защитить

стенку мышечной клетки от разрушения.

Если улучшение не наступило или Вы, или Ваш ребенок чувствует ухудшение через 20-24

недели, необходимо обратиться к врачу.

• О чем следует знать перед применением препарата Вилтепсо

Не применяйте препарат Вилтепсо, если:

• у Вас или у Вашего ребенка аллергия на вилтоларсен или любые другие компоненты

препарата Вилтепсо (перечислены в разделе 6 листка-вкладыша).

Сообщите об этом своему лечащему врачу до начала применения препарата.

Особые указания и меры предосторожности

Перед применением препарата Вилтепсо, проконсультируйтесь с лечащим врачом.

Применение у пациентов, которым проводится постоянная искусственная вентиляция

легких (ИВЛ)

Эффективность и безопасность лечения у пациентов на постоянной ИВЛ и у пациентов с

поздней стадией заболевания не установлены. При назначении препарата врач учитывает

остаточную двигательную функцию таких пациентов. Пациенты должны находиться под

тщательным наблюдением после введения препарата. При отсутствии эффекта, врачом может

быть принято решение о прекращении применения препарата.

Применение у женщин

У женщин редко может встречаться похожее заболевание мышц, вызванное нарушениями в

гене дистрофина.

Клинические испытания применения препарата у женщин не проводились.

Риск повреждения почек

При применении препарата Вилтепсо нужно контролировать работу почек, так как при

исследовании у молодых животных было показано, что он мог нарушать их работу. Врач

может назначить до начала лечения и во время терапии (один раз в три месяца) проведение

анализа крови для определения уровня креатинина и цистатина С, показывающих работу

почек. Также один раз в месяц нужно сдавать общий анализ мочи (в день до введения

препарата) для контроля работы почек. В случае нарушения функции почек, которые могут

проявляться повышением уровня цистатина С в крови или наличием белка в моче, Вам или

Вашему ребенку необходимо обратиться к нефрологу для дальнейшего обследования.

С целью снижения вероятности развития нарушений функции почек не рекомендовано

превышать указанную в настоящей инструкции дозу Вилтепсо (80 мг/кг/нед).

Риск аллергической реакции

2

При использовании препаратов из группы олигонуклеотидов существует вероятность

образования антител против препарата. Однако в ходе исследований применения препарата

выраженной иммуногенности не обнаружено.

Не рекомендуется превышать указанную дозу препарата с целью минимизации риска развития

иммунного ответа.

Дети и подростки

Не применяйте препарат у детей в возрасте от 0 до 4 лет поскольку эффективность и

безопасность применения препарата в данной возрастной группе не установлены.

Беременность, грудное вскармливание и фертильность

Если Вы беременны или кормите грудью, предполагаете, что забеременели, или планируете

беременность, перед началом применения препарата проконсультируйтесь с лечащим врачом.

Беременность

Беременным женщинам или женщинам, которые могут быть беременными, препарат следует

назначать только в том случае, если ожидаемая польза для матери превышает возможные

риски для плода. Исследования развития плода на фоне терапии Вилтепсо не проводились.

Грудное вскармливание

Полученные у человека и животных данные по влиянию препарата Вилтепсо на выработку

молока, наличию Вилтепсо в грудном молоке или влиянию препарата на младенцев,

находящихся на грудном вскармливании, отсутствуют.

Следует учитывать терапевтическую пользу применения препарата и преимущества грудного

вскармливания при рассмотрении возможности продолжения или прекращения грудного

вскармливания. Исследования экскреции в молоко у животных не проводились.

Фертильность

Данные о влиянии препарата на фертильность у человека отсутствуют. В исследованиях на

мышах неблагоприятного влияния на фертильность не выявлено.

Управление транспортными средствами и работа с механизмами

Исследований влияния на способность управлять транспортными средствами и механизмами

не проводилось, но при возникновении нежелательных явлений, способных повлиять на

указанные способности, рекомендуется избегать активностей, требующих повышенной

концентрации внимания (до исчезновения симптомов).

Препарат Вилтепсо содержит натрий

Вилтепсо содержит менее 1 ммоль (23 мг) натрия на один флакон, то есть, по сути, не содержит

натрия.

• Применение препарата Вилтепсо

Всегда применяйте препарат в полном соответствии с рекомендациями лечащего врача. При

появлении сомнений посоветуйтесь с лечащим врачом.

Введение препарата Вилтепсо следует проводить под наблюдением врача, который имеет

достаточные знания об этом препарате и достаточный опыт в диагностике и лечении

мышечной дистрофии Дюшенна.

Запрещается применять препарат пациентам, у которых ранее отмечались аллергические

реакции на препарат или его компоненты.

3

Рекомендуемая доза:

Доза Вилтепсо рассчитывается врачом индивидуально для каждого пациента исходя из массы

тела пациента. Рекомендуемая доза Вилтепсо для взрослых и детей составляет 80 мг на

килограмм массы тела пациента.

Применение у детей и подростков

Дети от 0 до 4 лет

Безопасность и эффективность Вилтепсо у детей в возрасте до 4 лет не установлены. Данные

отсутствуют.

Дети в возрасте от 4 до 18 лет

Обычно доза препарата рассчитывается индивидуально, в зависимости от массы тела

пациента. Возраст не влияет на расчет дозы препарата.

Путь и (или) способ введения

Вилтепсо вводится 1 раз в неделю в виде внутривенной инфузии. Внутривенная инфузия, или

капельница, – внутривенное капельное введение препарата. Введение Вилтепсо занимает

около часа. Вводить препарат можно любым доступным в лечебном учреждении способом –

через иглу-бабочку, периферический или центральный венозный катетер.

Если Вы или Ваш ребенок применили препарата Вилтепсо больше, чем следовало

Поскольку дозу препарата рассчитывает врач индивидуально после осмотра и ориентируясь

на вес пациента, сообщений о передозировке препарата Вилтепсо не поступало. Случаев

передозировки препаратами группы антисмысловых олигонуклеотидов, к которой относится

Вилтепсо, не описано. Учитывая, что выведение Вилтепсо происходит преимущественно в

неизмененном виде с мочой, в случае передозировки, при необходимости, можно ускорить

выведение препарата из организма с помощью мочегонных препаратов (форсированный

диурез) или применить диализ.

Если Вы или Ваш ребенок забыли применить препарат Вилтепсо

В случае пропуска дозы или переносе даты инфузии препарата ее следует ввести как можно

скорее. В дальнейшем Вилтепсо следует вводить через неделю от предыдущего введения, т.е.

без «догоняющих», в связи с пропуском или переносом, инфузий.

При наличии вопросов по применению препарата обратитесь к лечащему врачу.

• Возможные нежелательные реакции

Подобно всем лекарственным препаратам, препарат Вилтепсо может вызывать нежелательные

реакции, однако они возникают не у всех.

Вы должны находиться под тщательным наблюдением медицинского персонала во время

терапии Вилтепсо. Если во время лечения у Вас или Вашего ребенка возникают побочные

реакции, в том числе не перечисленные ниже, сообщите о них лечащему врачу.

Наиболее тяжелые нежелательные реакции, требующие прекращения приема препарата

Во время проведения клинических исследований не было зарегистрировано серьезных

нежелательных реакций, требующих отмены терапии или снижения вводимой дозы.

Другие возможные нежелательные реакции, которые могут наблюдаться при

применении препарата Вилтепсо

Часто (могут возникать не более чем у 1 человека из 10):

4

• ушная боль

• учащение ритма сердца (тахикардия)

• боль в животе

• расстройство стула (диарея)

• рвота

• крапивница

• сыпь

• появление крови в моче (по результатам анализа или визуально) (гематурия)

• изменения в моче

• повышение температуры тела (пирексия)

• усталость

• повышение уровня одного из показателей обмена жиров в крови (триглицеридов)

• изменение некоторых лабораторных показателей, которые могут косвенно указывать

на повреждение почек: повышение уровня бета-N-ацетил-D-глюкозаминидазы,

увеличение соотношения белка и креатинина, повышение уровня мозгового

натрийуретического пептида

• повышение уровня одного из показателей воспаления (интерлейкина-6)

• снижение показателя функции сердца при эхокардиографии (снижение фракции

выброса)

Сообщение о нежелательных реакциях

Если у Вас возникают какие-либо нежелательные реакции, проконсультируйтесь с врачом. К

ним также относятся любые нежелательные реакции, не указанные в листке-вкладыше. Вы

также можете сообщить о нежелательных реакциях напрямую (см. ниже). Сообщая о

нежелательных реакциях, Вы помогаете получить больше сведений о безопасности препарата.

Российская Федерация

Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения (Росздравнадзор)

109012, г. Москва, Славянская площадь, д. 4, стр. 1

Телефон: +7 800 550-99-03

Электронная почта: pharm@roszdravnadzor.gov.ru

или npr@roszdravnadzor.gov.ru

Сайт: www.roszdravnadzor.gov.ru

Республика Казахстан

РГП на ПХВ «Национальный центр экспертизы лекарственных средств и медицинских

изделий» Комитета медицинского и фармацевтического контроля Министерства

здравоохранения Республики Казахстан

Z00T6E5, г. Астана, ул. А. Иманова, 13

Телефон: +7 (7172) 235 135

Электронная почта: farm@dari.kz

Сайт в информационно-телекоммуникационной сети «Интернет»: http://www.ndda.kz

• Хранение препарата Вилтепсо

Храните препарат в недоступном для ребенка месте так, чтобы ребенок не мог увидеть его.

Не применяйте препарат после истечения срока годности (срока хранения), указанного на

картонной пачке или флаконе после слов «Годен до:». Датой истечения срока годности

является последний день данного месяца.

Хранить при температуре от 2 до 8 °С.

Срок годности 3 года.

5

Не применяйте препарат, если Вы заметили, что раствор во флаконах изменил цвет или в нем

присутствуют твердые частицы.

Не выбрасывайте препарат в канализацию или вместе с бытовыми отходами. Утилизация

препарата должна осуществляться в лечебно-профилактическом учреждении в соответствии с

установленными требованиями. Эти меры позволят защитить окружающую среду.

• Содержимое упаковки и дополнительные сведения

Препарат Вилтепсо содержит

Действующим веществом является вилтоларсен.

Каждый флакон содержит 250,0 мг вилтоларсена.

Препарат Вилтепсо содержит натрий (см. раздел 2)

В 1 флаконе Вилтепсо содержится:

Натрия хлорид

0,1 н. раствор хлороводородной кислоты

0,1 н раствор натрия гидроксида

Вода для инъекций.

Внешний вид препарата Вилтепсо и содержимое упаковки

Раствор для инфузий.

Вилтепсо представляет собой бесцветный прозрачный раствор.

По 5,0 мл препарата во флаконе из прозрачного боросиликатного стекла типа I, укупоренном

резиновой пробкой из хлорированного бутилкаучука типа I, обжатой колпачком

комбинированным алюминиевым типа Flip-Off с пластмассовой крышкой диаметром 20 мм.

По 1 флакону вместе с инструкцией по применению (листком-вкладышем) в картонную пачку.

Категория отпуска лекарственного препарата

Лекарственный препарат относится к категории отпуска по рецепту.

Держатель регистрационного удостоверения

Россия

АО «Р-Фарм»

123154, г. Москва, ул. Берзарина, д.19, корп. 1

Тел.: +7 (495) 956-79-37

+7 (495) 956-79-38

E-mail: info@rpharm.ru

Симптомы

Поскольку доза препарата рассчитывается врачом индивидуально, ориентируясь на вес

пациента, сообщений о передозировке препарата Вилтепсо не поступало. Случаев

передозировки препаратами группы антисмысловых олигонуклеотидов не описано.

Симптомы передозировки не известны.

Лечение

7

Учитывая выведение вилтоларсена преимущественно в не измененном виде с мочой, в случае

передозировки при необходимости могут быть применены мочегонные препараты

(форсированный диурез) или диализ.

Несовместимость

Нельзя смешивать другие лекарственные средства с препаратом Вилтепсо и вводить их

одновременно через одну и ту же капельницу. Вилтепсо следует смешивать только с 0,9%

раствором натрия хлорида для инъекций.

Меры контроля

У пациентов, получающих данный препарат, необходимо контролировать функцию почек.

Снижение массы скелетных мышц вcледствие их разрушения при МДД, влияет на уровень

креатинина в крови, следовательно, сывороточный креатинин не является надежным

показателем функции почек у пациентов с МДД. Креатинин – показатель в крови, который

позволяет оценить функцию почек у человека. Однако, разрушение мышц при МДД, влияет

на уровень креатинина. В такой ситуации креатинин не является надежным показателем

функции почек у пациентов с МДД. Цистатин С – показатель в крови человека, по которому

также можно определить функцию почек. До начала применения препарата Вилтепсо

необходимо определить уровень цистатина С в крови и соотношение белок/креатинин в моче.

Следует оценить скорость почечной фильтрации до начала лечения Вилтепсо. Во время

лечения необходимо проведение общего анализа мочи 1 раз в месяц. Пациентам, получающим

Вилтепсо, рекомендовано контролировать функцию почек. С этой целью один раз в три месяца

следует определять уровень цистатина С в крови и соотношение белок/креатинин в моче. Для

исследования уровня белка в моче следует использовать образцы мочи, которые,

предположительно, не содержат выделяемый почками Вилтепсо. Допустимо использовать

образцы мочи, собранные в день применения препарата до начала инфузии либо не раньше,

чем через 48 часов после инфузии. Если сбор мочи возможен только во время инфузии или в

течение 48 часов после неё, допускается использовать лабораторный тест, который не

предполагает использования пирогаллолового красного, так как этот реагент способен

вступать в перекрестную реакцию с Вилтепсо, который выделяется с мочой, что приведет к

ложноположительному результату определения белка в моче.

В случае стойкого нарушения функции почек, повышения уровня цистатина С в крови или

наличии белка в моче необходимо обратиться к детскому нефрологу для дальнейшего

обследования.

Меры предосторожности при приготовлении инъекционного раствора

Для разведения этого препарата следует использовать физиологический раствор, а объем

следует довести до 100 мл. Однако, если объем дозировки этого препарата до разведения

превышает 100 мл, смешивать его с физиологическим раствором не нужно.

Флакон данного препарата предназначен только для одноразового использования. Не

используйте оставшуюся жидкость для последующих введений.

При разведении препарата желательно надевать резиновые перчатки, защитные очки и т.п.

Если лекарственный раствор попал в глаза или на кожу, немедленно тщательно промойте их

большим количеством воды и примите соответствующие меры, например, обратитесь к врачу.

Меры предосторожности при введении препарата

Данный препарат следует вводить через отдельную систему для внутривенных введений, и его

нельзя вводить через ту же систему для внутривенных введений, что и другие растворы для

инфузий, кроме физиологического раствора.

8

После завершения инфузии необходимо промыть капельницу, через которую вводился

препарат 0,9% раствором натрия хлорида для инъекций.

Вилтепсо не требует фильтрации. Для введения препарата допустимо использовать любые

системы для внутривенного введения (с фильтром или без).

Приготовление и (или) работа с препаратом

Флакон Вилтепсо следует осматривать на наличие взвешенных частиц и изменение цвета

перед введением. Дозу препарата Вилтепсо готовят в стерильных условиях.

• Общую дозу препарата, подлежащую введению, рассчитывают ориентируясь на массу

тела пациента и рекомендуемой дозы 80 мг/кг. Определяют необходимый объем препарата и

количество флаконов для получения полной рассчитанной дозы.

• Флаконы нагревают до комнатной температуры. Содержимое каждого флакона

перемешивают, осторожно переворачивая флакон 2-3 раза. Не встряхивают.

• Осматривают каждый флакон. Вилтепсо представляет собой прозрачный бесцветный

раствор. Не следует использовать препарат, если раствор во флаконах изменил цвет или в нем

присутствуют твердые частицы.

• Забирают расчетный объем препарата Вилтепсо с помощью шприца из

соответствующего количества флаконов.

a. Если необходимый объем препарата составляет менее 100 мл, его следует развести в

0,9% растворе натрия хлорида для инъекций: из флакона 0,9% раствора натрия хлорида для

инъекций объемом 100 мл забирают шприцом раствор в объеме, равному рассчитанному

объему препарата Вилтепсо, и вводят препарат во флакон, чтобы общий объем раствора во

флаконе составлял 100 мл.

b. Если необходимый объем препарата Вилтепсо составляет 100 мл или более, разведение

не требуется. Необходимый объем препарата следует поместить в пустой инфузионный мешок

и вводить в течение примерно 1 часа.

• Флакон или инфузионный мешок, содержащий раствор, осматривают на наличие

твердых частиц. Емкость с раствором аккуратно переворачивают, чтобы обеспечить

равномерное распределение препарата. Не встряхивают.

• Вилтепсо не содержит консервантов. Инфузию следует начать при первой

возможности, но не позднее чем через 5 часов после приготовления препарата, и завершить в

течение 6 часов после приготовления (с учетом 1 часа инфузии), если разбавленный раствор

хранится при 20-26°C. Если применение препарата сразу после приготовления невозможно,

допускается хранение раствора до 24 часов при 2-8°C.

• Вилтепсо выпускается в однодозовых флаконах. Неиспользованный препарат из

последнего флакона подлежит утилизации.

9

Российская Федерация

АО «ОРТАТ»

Костромская обл., Сусанинский район, с. Северное, микрорайон Харитоново

За любой информацией о препарате следует обращаться к местному представителю

держателя регистрационного удостоверения:

Российская Федерация

АО «Р-Фарм», Россия

123154, г. Москва, ул. Берзарина, д.19, корп. 1

6

Тел.: +7 (495) 956-79-37

+7 (495) 956-79-38

info@rpharm.ru

medinfo@rpharm.ru

Представитель в Республике Казахстан

ТОО «Р-Фарм Казахстан»

Республика Казахстан, г. Алматы, Бостандыкский район, проспект Аль-Фараби, дом 17/1,

(ПФЦ «Нурлы-Тау» блок 5Б), н.п № 18, почтовый индекс 050059

Телефон: +7 (727) 325-01-00 (4024)

Факс: +7 (727) 325-02-00, +7 (727) 325-03-00

Электронная почта: safetyˍkz@rpharm.ru

Дополнительные сведения

Препарат зарегистрирован по процедуре «условная регистрация». Это значит, что появятся

новые сведения о препарате. Представленные данные о лекарственном препарате будут

проверяться и дополняться новыми сведениями ежегодно, и по мере необходимости листок-

вкладыш будет обновляться.

Прочие источники информации

Листок-вкладыш доступен в едином реестре зарегистрированных лекарственных средств

Евразийского экономического союза и на официальном сайте уполномоченного органа

(экспертной организации) https://grls.rosminzdrav.ru (https://lk.regmed.ru/Register/EAEU SmPC).

------------------------------------------------------------------------------------------------

(линия отрыва или отреза)

Следующие сведения предназначены исключительно для медицинских работников:

Режим дозирования и способ применения

Инфузии этого препарата следует проводить под наблюдением врача, который имеет

достаточные знания об этом препарате и опыт в диагностике и лечении мышечной дистрофии

Дюшенна.

В случае, если инфузия проводится на дому, она также должна осуществляться под

наблюдением врача.

Режим дозирования

Рекомендуемая доза для детей и взрослых составляет 80 мг Вилтепсо на килограмм массы

пациента, вводимые в виде внутривенной капельной инфузии (капельницы) 1 раз в неделю в

течение 1 часа.

Обычно доза препарата рассчитывается индивидуально, в зависимости от массы тела

пациента. Возраст не влияет на расчет дозы препарата.

В случае пропуска дозы препарата ее следует ввести как можно скорее.